생명/의료

베이징대, 신형 유전자 편집기술 발표

발행일 : 2019 / 07 / 19

최근 베이징대학 연구팀은 최초로 신형 리보핵산(RNA) 단일 염기 편집기술을 개발함과 아울러 해당 기술을 사용해 일련의 질병 관련 유전자 전사체(transcript)에서의 고효율적 정밀 편집을 구현했다. 동 기술의 확립은 생명과학 기초연구 및 질병 치료에 참신한 도구를 제공했다. 해당 논문은 “Nature Biotechnology”에 온라인으로 게재되었다.

최근년래 CRISPR/Cas9를 대표로 하는 유전체 편집기술은 생물의학 등 많은 분야에 심원한 영향을 가져다주고 있다. 세균 특유의 면역계 및 일종의 Cas9라 명명한 효소를 이용해 표적세포 DNA 서열을 수정하는 방식으로 유전자 결함으로 인한 질병을 효과적으로 치료할 수 있다.

하지만 일련의 현존 문제로 이러한 기술의 임상치료 응용은 어려움을 겪고 있다. 예를 들면 단백질 과발현에 의해 유도되는 DNA/RNA 수준의 오프타겟효과(Off-Target Effect), 외인성 단백질 발현으로 유발되는 생체 면역반응 및 손상 등이 존재한다. 문제의 근원은 현재의 유전자 편집시스템이 외인성 편집효소 또는 이펙터단백질의 발현에 의존한다는 점이다. 따라서 외인성 단백질 발현에 의존하지 않는 신형 유전자 편집도구 개발이 시급하다.