생명/의료

작은 흰쥐 정원줄기세포 복구 성공, 선천적 유전질환 치료 가능해져

발행일 : 2014 / 12 / 15

유전병(hereditary disease)에 대한 예방 치료는 생육 불가거나 후천적 치료에 그치고 있다. 그러나 만약 생식세포에서 유전자 결함 복구가 가능할 경우, 선천적 유전질환의 치료가 가능해질 것이다. 최근 중국과학원 산하 상하이(上海)생명과학원과 베이징대학 연구진은 새로운 유전자 기술을 활용, 작은 쥐의 정원줄기세포에서 백내장 유전병의 결함을 복구하여 건강한 후대를 낳게 하는데 성공했다. 이 연구 성과는 국제적 저널인 ‘세포 연구(Cell Research)’에 온라인으로 발표되었다.

생식세포 중에서 유전물질을 복구하여 변화시키는 유전자 치료법은 유전병 근치가 가능하다. 뿐만 아니라 유전자를 정확하게 후대에게 유전시켜 유전자 결함을 철저하게 제거할 수 있다. 그러나 기존에 사용된 유전자 변경수단은 생식세포 중의 유전자 편집을 효과적으로 진행할 수 없다.

중국과학원 산하 상하이생명과학연구원 생물화학과 세포생물학 연구소 리진숭(李劲松) 연구팀과 우리강(吴立刚) 연구팀 그리고 베이징대학 탕푸처우(汤富酬) 연구팀은 ‘CRISPR-Cas9’라는 신기술을 이용, 특정 DNA를 타깃으로, 이에 대한 식별과 절단을 통해 DNA의 이중 가닥(Double-stranded)이나 단일 가닥의 파열을 조성했으며 이를 세포가 자체적으로 가지고 있는 두 가지 DNA 복구 메커니즘을 통해 파열된 DNA의 복구를 완성하였다.

이와 같은 생식세포 유전 복구의 기술 경로는 인류 유전자 치료에 새로운 아이디어를 제공할 것으로 연구진은 내다봤다.