我国科研人员发布新型基因编辑技术






北京大学研究人员近日在英国期刊《自然·生物技术》杂志在线发表研究论文，首次报道了一种新型的核糖核酸（RNA）单碱基编辑技术。利用该技术，研究人员在一系列疾病相关基因转录本中实现了高效、精准的编辑。该技术的建立为生命科学基础研究和疾病治疗提供了一种全新的工具。







近年来，以CRISPR/Cas9为代表的基因组编辑技术在生物医学等诸多领域产生了深远影响，即利用细菌特有的免疫系统及一种名为Cas9的酶对目标细胞DNA序列进行修改，以期实现对由基因缺陷所引起的疾病的有效治疗。




课题组专家，北京大学生命科学学院、北京大学生物医学前沿创新中心研究员魏文胜介绍，虽然这项技术影响深远，但目前存在的一系列问题使其在临床治疗应用中遭遇瓶颈，例如由蛋白过表达引起的DNA/RNA水平的脱靶效应，由外源蛋白表达引起的机体免疫反应及损伤等。问题的根源之一在于当前的基因编辑体系依赖于外源编辑酶或效应蛋白的表达。为此，亟须建立新型基因编辑工具，特别是摆脱传统技术依赖于外源蛋白表达的桎梏。